Le constat est préoccupant : plus de 50 % des médicaments administrés aux petits Européens n'ont pas été conçus, ni évalués, dans la perspective d'un usage pédiatrique. Il en résulte que l'on connaît mal leur influence sur la santé future des 100 millions d'enfants âgés de moins de 18 ans que comptent les 25 Etats membres.

En France, seulement 7 % des études cliniques déclarées concernent la population infantile, et 30 % des prescriptions pédiatriques se font hors Autorisation de mise sur le marché (AMM). Dans la pratique, l'usage pédiatrique des médicaments existants consiste à en réduire les doses en fonction du poids de l'enfant. Or, son métabolisme est différent, car il n'incarne pas la pure et simple miniaturisation physique de ses parents.

Ce déficit de thérapies adaptées s'explique par la complexité des recherches à chaque étape du développement physique et psychique d'un enfant, de la naissance à l'adolescence, qui se heurtent aussi à des obstacles législatifs, éthiques et économiques.

Un cadre juridique adapté

Pour combler cette lacune, le Parlement européen examine aujourd'hui, à l'initiative de la France, le rapport de la députée Françoise Grossetête, qui préconise un règlement spécifique aux médicaments à usage pédiatrique, dont le texte a été adopté le 14 juillet dernier par la commission Environnement, Santé publique et Sécurité alimentaire. « Face à ce double constat du manque de médicaments pédiatriques et du besoin de produits spécifiques pour les enfants, l'Union européenne doit absolument se doter des moyens pertinents pour palier cette carence importante de santé publique », insiste Françoise Grossetête, devenue « madame Médicament » depuis son rapport sur la réglementation des médicaments orphelins, adoptée en 1999, qui est soutenue par les acteurs du secteur.

Dans un manifeste commun, la Société française de pédiatrie, l'Association française des jeunes diabétiques, l'European Association for Children in Hospital (EACH), l'association Isis (parents d'enfants atteints de cancer ou de leucémie), l'European Organization for Rare Diseases (Eurordis) et le LEEM (les entreprises du médicament) interpellent les pouvoirs publics : « Sans un règlement européen incluant les incitations et les obligations proposées qui restent à la charge des industriels, aucun développement de molécules pédiatriques ne sera réalisé et les enfants européens ne disposeront pas des médicaments qu'ils attendent dans des formes adaptées et testées pour eux. Au mieux, ils resteront dépendants des études menées aux Etats-Unis. » Avec quatre ans d'avance, les Américains ont montré l'efficacité de la mise en place d'un cadre juridique adapté : 110 produits ont obtenu une AMM pédiatrique et 690 essais cliniques sont en cours chez l'enfant.

Un comité pédiatrique

L'une des mesures phares proposées par Françoise Grossetête est la création d'un comité pédiatrique au sein de l'Agence européenne du médicament, qui contrôlera de A à Z les « plans d'investigation pédiatrique » déposés par les laboratoires, notamment pour éviter la conduite d'études cliniques inutiles quand des résultats existent déjà.

A contrario, son rapport « préconise que pour chaque nouveau médicament destiné à l'adulte, il y ait une obligation de recherche spécifique en pédiatrie, sans pour autant retarder sa mise sur le marché ». Pour inciter les laboratoires à s'investir dans la recherche pédiatrique, « il est proposé d'accorder une prolongation de six mois du certificat complémentaire de protection, qui ne sera octroyée que si toutes les mesures du plan d'investigation sont respectées ».

Quelle est la position de l'industrie pharmaceutique sur cette question cruciale ? « Elle souhaitait une incitation à douze mois, mais accueille avec pragmatisme la proposition de six mois, à condition qu'elle soit attribuée de manière fixe », précise Françoise Grossetête. Pour ne pas figer le système, elle intègre aujourd'hui en séance plénière, à Bruxelles, une clause de révision afin de pouvoir établir un bilan précis des récompenses accordées et des conditions d'attribution, à une échéance de six ans.

CHANTAL HOUZELLE

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