Près de trente ans après sa création, en 1981, Genzyme reste connu comme le numéro un mondial des traitements des maladies génétiques rares. Mais ses produits vedettes en la matière ont dorénavant perdu leur monopole, et Sanofi-Aventis a surtout l'oeil sur les futures molécules qui pourraient prendre la relève.

Le principal médicament de la biotech de Cambridge (Massachusetts) est un traitement de la maladie de Gaucher, le Cerezyme, avec lequel elle a réalisé 793 millions de dollars (621 millions d'euros) de chiffre d'affaires l'an dernier. Elle produit également le Fabrazyme contre la maladie de Fabry, un médicament qui a représenté 430 millions de dollars de ventes en 2009. Des traitements vendus chers, qui concernent un nombre restreint de malades. La maladie de Pompe, une pathologie des cellules musculaires souvent fatale, soignée avec Myozyme, affecte ainsi moins de 10.000 personnes dans le monde, dont une centaine en France, pour un coût annuel moyen de traitement de 300.000 euros par patient.

Etre présent partout

Au total, les médicaments contre les maladies orphelines ont représenté 1,8 milliard de dollars de ventes, soit 40 % de ses 4,5 milliards de chiffre d'affaires l'an dernier. Ces anciens produits sont toutefois menacés. Cerezyme, navire amiral lancé en 1994, verra son brevet expirer en 2013 et est déjà concurrencé par le VPRIV du britannique Shire. Quant au Renagel utilisé dans les maladies rénales, il perdra la protection de son brevet en 2014.

Conscient du risque, Genzyme a commencé à se diversifier dans les années 2000. La société est désormais présente dans différentes aires thérapeutiques qui vont de l'arthrose à la biochirurgie (dispositifs biorésorbables, implants destinés au traitement des éventrations) en passant par les maladies rénales, les transplantations et l'oncologie.

Dans ce domaine, le groupe a acquis l'an dernier une partie du portefeuille de l'allemand Bayer, et notamment son anticorps alemtuzumab, vendu sous la marque Campath pour soigner la leucémie lymphoïde chronique. Mais cet anticancéreux pourrait aussi être efficace contre la sclérose en plaques. Les résultats de deux études de phase III (la dernière avant commercialisation) sont attendus en 2011 et l'autorisation de mise sur le marché, tant en Europe qu'aux Etats-Unis, doit intervenir début 2012. Ce produit est un blockbuster potentiel, capable, selon les analystes, de réaliser plus de 1 milliard de dollars de ventes annuelles. 

Parmi les autres médicaments en phase avancée de développement figurent aussi un traitement oral de la maladie de Gaucher en une prise par jour, le Genz-112638. « Le profil d'effets secondaires devra être sans tache pour pouvoir prendre une part de marché importante. A cette condition, il pourrait à terme remplacer avantageusement Cerezyme, qui a le désavantage d'une administration intraveineuse » , détaille Philippe Lanone, de Natixis. Genzyme parie aussi sur le Prochymal contre la maladie de Crohn et sur le Mipomersen contre l'excès de cholestérol, dont les ventes pourraient atteindre 500 millions de dollars en 2016.

LAURENCE BOLLACK

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