Les associations de patients atteints de maladies rares s'investissent beaucoup dans la recherche. De manière générale, plus elles sont anciennes, plus leur stratégie scientifique est structurée. L'existence d'un conseil scientifique chargé de lancer les appels à projets, de choisir parmi ceux-ci puis de les suivre, est par exemple un signe de maturité. L'Association française de l'ataxie de Friedreich (une maladie neuromusculaire dégénérative), qui existe depuis trente ans, est par exemple dotée d'un conseil scientifique et d'un conseil médical.

Même chose pour l'association VML (Vaincre les maladies lysosomales, liées à l'accumulation de substrat dans les cellules entraînant la mort), qui fête ses vingt ans cette année et dispose, en plus de son conseil scientifique et médical, d'une directrice scientifique à plein temps chargée de faire le lien avec ses milliers d'adhérents.

Décloisonnement 

Dès lors qu'elles soutiennent financièrement un projet, les associations n'hésitent pas à demander des comptes. « Nous exigeons un compte rendu tous les 6 mois devant le conseil scientifique et tous les ans devant les familles » , explique Juliette Dieusaert. Les rencontres annuelles entre chercheurs et familles sont d'ailleurs des moments forts pour toutes les parties prenantes. « Cela donne de l'espoir aux malades, parfois même trop d'espoir , s'inquiète Anne-Sophie Lapointe, vice-présidente de VML. Car le temps de la recherche n'est pas celui de la maladie, qui évolue beaucoup plus vite. » Mais les malades n'en tiennent pas rigueur aux scientifiques. Ce qui les irrite davantage, c'est de se sentir pris en otages par des mandarins qui les utilisent comme moyens pour leur recherche sans aucun retour. Ou d'affronter des rivalités entre chercheurs dans des domaines où coopérer fait pourtant gagner un temps précieux.  

Parfois il n'y a même pas de rivalité, les chercheurs ignorent simplement le travail de leurs pairs. « C'est souvent parce que je suis allée rencontrer des équipes de chercheurs qu'elles se découvrent les unes les autres et se parlent. La recherche est incroyablement cloisonnée », s'étonne Olivia Niclas, présidente de l'Association française des dysplasies ectodermiques (maladies génétiques affectant les dérivés de l'ectoderme, comme les dents, les ongles ou les glandes sudoripares), qui compte une centaine d'adhérents et existe seulement depuis dix ans.

Pérennité des projets 

Outre ce rôle de décloisonnement, les associations garantissent aussi la pérennité des projets de recherche. « Les priorités des pouvoirs publics changent au fil du temps, explique Juliette Dieusaert. Les maladies rares peuvent en faire partie à certains moments, puis ils s'intéressent à autre chose, c'est pourquoi l'argent apporté par les associations est important. » Y compris quand c'est celui de tiers mobilisés pour la cause. « Les familles sont déjà très éprouvées financièrement par la prise en charge des malades, elles ne peuvent pas financer la recherche , explique Olivia Niclas. C'est pourquoi nous nous adressons à des fondations d'entreprise, voire pour un de nos projets à un fonds d'investissement qui est prêt à financer le développement clinique d'un éventuel traitement. »

C. D.

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