Cette technique permet de couper l'ADN en un point déterminé pour en extraire une mutation afin de la corriger. Une portion saine de gène peut être ensuite intégrée par l'intermédiaire des systèmes de réparation naturels de la cellule. Dans un premier temps, la technique sera développée pour deux gènes, celui de la bétaglobine muté dans la drépanocytose et la béta-thalassémie et celui de la dystrophine impliqué dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker. Financé grâce aux dons du Téléthon, le coût total du programme sera de 8,3 millions d'euros sur cinq ans.

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